Dr Stefano Goldwurm, genetista e Direttore della Banca del DNA presso il Centro Parkinson ICP a Milano

Dr Goldwurm, ho percepito un netto rifiuto da parte Sua della sperimentazione clinica pilota sulle cellule staminali in Italia di cui si è parlato a Montecatini. Forse ritiene più promettente la terapia genica?

Quale sperimentazione clinica? Non mi risulta che sia in corso alcuna sperimentazione clinica sulle cellule staminali in Italia.

Mi riferivo all'iniziativa del gruppo di Torino, al quale aderisce anche Angelo Antonini.

Jennifer, mi meraviglio di Lei. Non vorrà chiamare sperimentazione quella iniziativa! Tanto per cominciare non c'è una autorizzazione alla sperimentazione clinica in Italia. Inoltre, non è stato pubblicato il protocollo di ricerca (il documento ufficiale in cui vengono descritte tutte le procedure seguite durante lo studio) su Internet, per cui non è affatto chiaro che cosa stanno facendo. Come Lei ben sa, senza questi due requisiti, lo studio non verrà mai accettato dalla comunità scientifica.

Pertanto, lo studio pilota non servirà a nulla?

Secondo me, no, ovviamente con la riserva che non so esattamente quello che stanno facendo. Ripeto, ho cercato il protocollo di ricerca su Internet e non l'ho trovato. In ogni modo, in base alle affermazioni fatte a Montecatini, non vi è un gruppo di controllo, con assegnazione casuale ai due gruppi ("randomizzazione"), impostazione essenziale per la valutazione dell'efficacia.

Eppure non più di una settimana fa FDA, l'autorità sanitaria americana, ha approvato uno studio in aperto, senza gruppo di controllo, in cui verranno trattati con cellule staminali 10 pazienti con lesioni del midollo spinale.

Sì, è vero, ma lo studio ha come scopo solo la valutazione della sicurezza.

Allora, secondo Lei, non si può fare nulla?

Si potrebbe prendere in considerazione un'alternativa, sempre che il Comitato Etico sia d'accordo: in campo oncologico si usa un disegno di tipo "Simon" che prevede il reclutamento di un basso numero prefissato di pazienti (10-20) e si stabilisce a priori in quanti pazienti è richiesto una risposta e di che tipo, per stabilire che la terapia è potenzialmente utile e decidere di investire ulteriormente nella sua valutazione. Se il numero di risposte previsto non viene ottenuto, la ricerca viene interrotta e la terapia viene scartata. Se invece il numero di risposte viene ottenuto, si procede con l'organizzazione di uno studio controllato con un maggior numero di pazienti. Non mi risulta che tutto questo sia previsto.

Ai pazienti la burocrazia ed i criteri scientifici non interessano. A loro interessa avere una possibilità di guarigione o almeno di miglioramento. Non pensa che sia giusto permettere loro di ricevere questa terapia, a patto che vengano informati esaurientemente sui pro e contro?

No, è sbagliato, perché in questo caso devono pagare cifre elevate.

Ritengo che sia giusto, in particolare in malattie gravi per le quali non abbiamo una cura, offrire delle terapie per uso compassionevole, cioè sapendo che probabilmente danno solo minimi vantaggi, ma che possono dare una speranza. Però deve essere gratuito. Altrimenti vuole dire semplicemente che qualcuno specula su pazienti con malattie gravi incurabili e quindi disposti a fare di tutto.

Inoltre credo sia un dovere di ogni medico, analizzare i risultati delle terapie non certe per vedere se sono sicure ed efficaci. E per fare questo bisogna appunto organizzarsi con una sperimentazione. Cosa che in questo caso potremmo fare tranquillamente. Soprattutto se pensiamo che la terapia sia veramente efficace, abbiamo il dovere di dimostrarlo per poterla poi estendere al maggior numero di persone possibili.

Mi risulta che terapie a base di cellule staminali siano proibite in Italia.

Non è vero. Sono proibite in reparti ospedalieri normali, ma presso i centri trapianti sì.

Basta mettersi d'accordo con qualcuno presso tali centri che creda in questo tipo di terapia.

Allora, cosa dobbiamo fare secondo Lei?

Dobbiamo investire di più sulle ricerche in laboratorio per disporre rapidamente delle conoscenze di base indispensabili per mettere a punto il protocollo di una sperimentazione seria, alla quale possano partecipare tutti i pazienti affetti da parkinsonismo atipico grave che lo desiderino.

Per concludere, riassumiamo i motivi del Suo "perché no"

Sono contrario all'iniziativa attuale con le cellule staminali perché:

• ritengo non etico che una terapia che è potenzialmente salvavita sia disponibile solo a pagamento
• non soddisfa i criteri minimi perché i dati raccolti sugli effetti della terapia siano considerati validi dalla comunità scientifica internazionale