Sono stati pubblicati in questi giorni, sulla  rivista scientifica Nature Medicine, i risultati di uno studio su una nuova modalità di somministrazione direttamente nel cervello di una nuova forma di dopamina.

La nuova dopamina si chiama  dopamina anaerobica (A-dopamina) e viene somministrata attraverso una pompa addominale collegata a un catetere impiantato nel terzo ventricolo cerebrale, una struttura che si trova vicino allo striato, un nucleo coinvolto nella malattia di Parkinson.
Infatti, il trattamento continuo con dopamina rappresenta una terapia ideale per la malattia di Parkinson, ma la dopamina non riesce a superare facilmente le barriere che separano il sistema sanguigno dal cervello (la barriera ematoencefalica) e viene rapidamente distrutta (ossidata) nel corpo. 
Questo studio di fase 1 in aperto (che non prevedeva un gruppo di controllo) ha coinvolto 12 pazienti e ha mostrato che l'uso di A-dopamina non ha causato reazioni avverse gravi. Successivamente, è stato condotto uno studio di fase 2, controllato, randomizzato e crossover, con l'obiettivo di confrontare l'efficacia di A-dopamina con quella di una terapia antiparkinsoniana orale ottimizzata. Lo studio ha coinvolto nove pazienti e ha avuto una durata di un mese per ciascun trattamento. L'obiettivo principale dello studio era valutare il miglioramento dei sintomi motori dei pazienti, misurando la percentuale di tempo in cui i pazienti presentavano discinesie (movimenti involontari) o bradicinesia (movimenti lenti), utilizzando un dispositivo di monitoraggio indossato al polso (actimetro) che registrava i movimenti dei pazienti in tempo reale.
I risultati hanno mostrato che il tempo durante il quale i pazienti  presentavano discinesie o bradicinesia è stato significativamente ridotto quando i pazienti ricevevano A-dopamina, rispetto al trattamento orale. Inoltre, anche i diari giornalieri dei pazienti, che documentavano i loro sintomi, hanno mostrato un miglioramento significativo.
L'A-dopamina ha causato nausea e/o vomito transitori in 9 dei 12 pazienti, sonnolenza o sedazione in 4 pazienti e lieve ipotensione ortostatica in 2 pazienti, quando la dose è stata aumentata a 20 mg o più una volta alla settimana. Tuttavia, non si sono verificati effetti indesiderati nei pazienti trattati con 10 mg settimanali. Per garantire il comfort dei pazienti e per evitare un aggravamento transitorio dei sintomi motori il trattamento orale è stato ridotto gradualmente. La pompa veniva ricaricata ogni 7-15 giorni, in base al flusso giornaliero e per monitorare la qualità dell'A-dopamina.
Questi dati preliminari, seppur da valutare con grande cautela, suggeriscono che l'uso di questa nuova dopamina e di questa modalità di somministrazione potrebbe essere una terapia efficace e sicura nei pazienti i cui sintomi non sono più controllati dalla terapia orale. 
Tuttavia, è necessario confermare questi risultati attraverso uno studio clinico di grande dimensione e qualità (randomizzato e controllato in doppio cieco) per ottenere ulteriori prove sull'efficacia e la sicurezza di questo  trattamento.

Fonte: Moreau C, et al. Intracerebroventricular anaerobic dopamine in Parkinson's disease with L-dopa-related complications: a phase 1/2 randomized-controlled trial. Nat Med. 2025 Jan 7. doi: 10.1038/s41591-024-03428-2. Epub ahead of print. PMID: 39775041.