Pubblicati i dati relativi a 5 pazienti affetti dal parkinsonismo PSP.

Per altri tre il trattamento è in corso

Sono stati pubblicati i risultati dello studio pilota sponsorizzato dalla Fondazione Grigioni per mettere a punto una terapia a base di cellule staminali di tipo mesenchimale autologhe ovvero prelevate dal midollo osseo del paziente stesso. Le cellule vengono coltivate, fatte moltiplicare in laboratorio presso la Cell Factory del Policlinico di Milano autorizzata e certificata, che lavora secondo i massimi livelli qualitativi Europei. Il preparato a base di cellule staminali mesenchimali viene poi reinfuso nelle arterie che irrorano il cervello.

È stato dimostrato che questo tipo di cellula staminale secerne fattori di crescita in grado di prolungare la sopravvivenza di neuroni in laboratorio. La speranza è che le cellule staminali raggiungano i neuroni ammalati e li aiutino a sopravvivere.

Sono stati trattati 5 pazienti, un uomo e 4 donne aventi tra 60 e 68 anni di età, affetti da una rara forma di parkinsonismo, la Paralisi Supranucleare Progressiva (PSP) da 4-8 anni. La selezione dei pazienti è stata effettuata presso il Centro Parkinson ASST Pini-CTO , mentre la produzione del preparato a base di cellule staminali mesenchimali è stata effettuata come si diceva presso la Cell Factory “Franco Calori”, Fondazione IRCCS Policlinico, Milano. Anche l'infusione delle cellule è stata effettuata presso l'Unità Interventistica di Neuroradiologia del Policlinico di Milano.
I pazienti sono stati seguiti per un anno e sottoposti ad una serie di indagini per valutare in primo luogo la sicurezza della procedura e poi per raccogliere dati preliminari sulla efficacia della terapia. Tra queste indagini si annoverano, oltre ad esami neurologici e clinici, indagini con tecniche per immagini (la risonanza magnetica, la SPECT e la PET), l'esame computerizzato del cammino ed una batteria di test neuropsicologici.

L'esperienza in questi 5 pazienti è stata positiva. I ricercatori hanno avuto la netta impressione che la terapia a base di cellule staminali induca una stabilizzazione della malattia. Tuttavia, non è possibile fare alcuna affermazione certa sulla efficacia, perché tutti i pazienti sapevano di ricevere le cellule e quindi potrebbe essere solo l'effetto della loro convinzione di essere stati trattati con una terapia innovativa. Solo nella seconda fase dello studio, in cui né i pazienti né i medici sapranno chi è stato assegnato alla terapia a base di staminali e chi alla simulazione della terapia (placebo) (condizioni di “doppia cecità”) si potrà veramente valutare l'efficacia.

Per quanto riguarda la sicurezza, i ricercatori erano consapevoli che ci fosse un modesto rischio di formazione di piccoli emboli. Effettivamente questo ha dato luogo in una paziente ad un episodio di ischemia con sintomi neurologici transitori e regrediti. Per questo motivo è stato modificato leggermente il protocollo di somministrazione della terapia: l'avanzamento del catetere per la somministrazione intra-arteriosa verrà fermato prima di raggiungere le arterie più piccole e tutti i pazienti riceveranno la cosiddetta “aspirinetta” per fluidificare il sangue. Non vi sono stati altri problemi.

La pubblicazione di questo studio pilota rappresenta il riconoscimento della validità del lavoro svolto da parte della comunità scientifica internazionale. La ricerca continua con un altro piccolo studio pilota per validare le modifiche esposte sopra. Si prevede di poter avviare la seconda fase dello studio in cieco nella seconda parte del 2016.

Fonte: Canesi e coll J Trans Med 2016; 14: 127