Cellule staminali subito per il trattamento dei parkinsonismi atipici: le ragioni del si
Risponde il Prof. Angelo Antonini, neurologo presso il Centro Parkinson ICP a Milano
Prof. Antonini, in occasione della sessione sulle cellule staminali a Montecatini è emerso che ha consigliato ad alcuni pazienti di sottoporsi ad una terapia a base di cellule staminali. Perchè l'ha fatto?
Le cose non stanno proprio così. Purtroppo ho alcuni pazienti affetti da forme di parkinsonismo atipico grave che non hanno risposto alla terapia farmacologica disponibile e che non sono adatti per la chirurgia. In seguito ad un rapido peggioramento hanno cercato alternative alla terapia convenzionale ed hanno trovato offerte di terapie a base di cellule staminali da parte di centri all'estero. Quando mi hanno informato che avevano preso la decisione di sottoporsi a queste terapie e mi hanno chiesto un consiglio su quale centro fosse il migliore, allora ho consigliato il gruppo di Torino, in quanto lo conosco da anni e so come lavorano i colleghi. Il consiglio riguardava solo il centro, non la terapia, sulla quale ho molte perplessità.
Teme che non funzioni o che abbia effetti indesiderati?
La terapia consiste nel prelievo di cellule staminali da midollo osseo del paziente e la loro ri-somministrazione nel fluido cerebrospinale. È difficile credere che le cellule vadano a ripopolare esattamente le aree cerebrali dove mancano cellule nervose e soprattutto che ricostituiscano circuiti nervosi validi. Pertanto, le mie perplessità riguardano l'efficacia, nel senso che non credo che la terapia possa rappresentare una cura definitiva. Tuttavia, credo che queste cellule possano liberare fattori di crescita che arrivino alle poche cellule nervose rimaste e che queste possano trarne un beneficio. Pertanto, non escludo che la terapia possa essere in qualche misura efficace. Ovviamente ho riserve anche per quanto riguarda la sicurezza, ma finora non vi è stata alcuna segnalazione di eventi indesiderati.
Professore, Lei non è solo un clinico, è anche un ricercatore, autore di più di 200 pubblicazioni scientifiche sulle principali riviste biomediche internazionali. Perché non effettua uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di questo tipo di terapia in modo scientifico?
Purtroppo non vi è una autorizzazione alla sperimentazione clinica e quindi non posso. Speriamo che la situazione cambi e si possa fare in futuro. Tutto quello che posso fare attualmente è osservare che cosa succede
Ha chiesto una autorizzazione alla sperimentazione alle autorità competenti?
Purtroppo non ho potuto. In Italia questo uso delle cellule staminali è proibito, tranne nell'ambito di centri specializzati nei trapianti. Inoltre, vi sono difficoltà oggettive anche nella impostazione della ricerca, che dovrebbe comprendere due gruppi, uno trattato con le cellule staminali e l'altro trattato per finta (gruppo di controllo placebo), che in realtà non riceve nulla. Non mi sento di consigliare questo tipo di terapia ai pazienti affetti da malattia di Parkinson, per i quali sono disponibili terapie alternative ed i pazienti con parkinsonismo atipico grave, come quelli che ho indirizzato al gruppo di Torino, sono pochi, troppo pochi per disporre di due gruppi di pazienti abbastanza numerosi per effettuare un confronto. Inoltre, data la rapida progressione della malattia, non penso che i pazienti accetterebbero la possibilità di non ricevere le cellule staminali. Se riuscissimo a trovare un numero abbastanza elevato di pazienti, potremmo forse proporre un gruppo di controllo con un altro tipo di cellule.
A Montecatini ha parlato una Sua paziente, dicendo che stava meglio. Qual è la Sua esperienza globale fino ad oggi?
Finora tre pazienti si sono sottoposti alla terapia. Due pazienti affetti da Atrofia Multisistemica hanno fatto la terapia da qualche mese, per cui è già stata effettuata qualche valutazione, mentre il terzo, affetto da parkinsonismo vascolare, ha fatto la terapia solo 2 settimane fa, per cui è troppo presto per un giudizio. I primi due stanno entrambi meglio per quanto riguarda il controllo degli sfinteri e la deglutizione. Prima soffrivano di disfagia grave (difficoltà ad ingerire i cibi), ora riescono a mangiare con minore difficoltà. Inoltre, uno dei pazienti parla meglio e questo ho potuto constatarlo di persona.
Ho sentito dire che i pazienti devono pagare. È vero?
Effettivamente purtroppo è così.
Per riassumere, Professore, perché è favorevole all'iniziativa?
Sono favorevole al trattamento a base di cellule staminali, limitatamente ai pazienti con parkinsonismo atipico grave, per due motivi:
- attualmente è l'unica alternativa terapeutica di cui potrebbero beneficiare;
- non vi sono segnalazioni che faccia male